БИОХИМИЯ, 2006, том 71, вып. 11, с. 1583 - 1584
РУКОВОДСТВО ПО ИСПОЛЬЗОВАНИЮ ФЕРМЕНТОВ ДЛЯ ЛЕЧЕБНЫХ ЦЕЛЕЙ
(Directory of Therapeutic Enzymes (McGrath B.M., and Walsh G., eds), CRC Press, Boca Raton—London—New York—Washington, 2006, 303 pp., $ 159. 95)
Книга состоит из 13 глав, написанных интернациональным коллективом авторов.
Во вводной главе 1 (N. Shanley, G. Walsh) суммированы данные о достижениях прикладной энзимологии. Глава начинается с исторического обзора основных этапов энзимологии. В ней приведена классификация ферментов и описаны различные аспекты их применения в клинической биохимии, в пищевой технологии и индустрии. В нескольких разделах этой главы рассмотрены протеиназы, иммобилизованные ферменты, биосенсоры на основе ферментов и ферменты, используемые в иммуноанализе.
В главе 2 (B.M. McGrath) уделено внимание ферментативной инженерии, обсуждаются стабильность ферментов, их субстратная специфичность, особенности катализа в органических растворителях, химическая модификация для улучшения свойств ферментов, применяемых в терапевтических целях.
В главах 3 (G. Walsh), 4 (B.W. Grinnell и др.) и 5 (N.N. Sanders и др.) последовательно обсуждаются такие ферменты, как тканевый плазмино-ген, активированный белок С и дезоксирибо-нуклеаза I. Приведены данные клинических испытаний этих ферментов, описаны основные этапы их производства, положительные и отрицательные факторы их применения при лечении.
В главах 6 (T. Edmunds) и 7 (D. Barngrover) соответственно приведена характеристика и описаны возможности применения в лечебных целях ß-глюкоцереброзидазы и а-галактозида-зы, наследственная недостаточность которых у человека вызывает лизосомные болезни накопления (ЛБН), соответственно болезни Гоше и Фабри. Технологии применения обоих ферментов для лечения больных были разработаны фирмой «Genzyme» (США) и в настоящее время широко используются в клинике.
В главах 8 (A. Bayol и др.), 9 (C. Mauz-K^rholz и др.) и 10 (E. Erhardtsen и др.) проанализированы такие ферменты, как уратоксидаза, L-аспа-рагиназа и фактор У11а, а в главах 11 (B.M. McGrath) и 12 (E. Kakkis) — соответственно фак-
тор IX и a-L-идуронидаза, применяемые в терапевтических целях.
В главе 13 (S. O'Connell) обсуждаются многие другие ферменты (уро-, стрепто- и стафило-киназы, анкрод, кислая a-глюкозидаза, супер-оксиддисмутаза, гиалуронидаза, лактаза, панкреатин, а также ферменты антивоспалительного действия и очищающие раневые поверхности), уже используемые в клиниках.
Судя по названию, книга может стать исчерпывающим справочником, из которого можно получить информацию обо всех ферментах, уже применяемых в лечебных целях либо проходящих клинические испытания и потенциально претендующих на использование в ближайшее время в качестве терапевтических средств. Мы рекомендуем читателям обратить внимание на дополнительную информацию о ряде ферментов, которые не вошли в книгу, но уже широко используются при лечении ряда болезней или проходят последние стадии клинических испытаний.
Во-первых, заслуживает пристального внимания ферментный препарат a-галактозидазы А, известный под коммерческим названием «Replagal®» («Shire Pharmaceuticals, Human Genetic Therapies», Cambridge, MA, США), полученный из клеток человека и успешно применяемый при лечении болезни Фабри (недостаточность a-галактозидазы). «Replagal®», впервые разработанный «Transkaryotic Therapies» (США), появился в продаже в августе 2001 г. и в настоящее время продается в 35 странах мира. После того как фирма «Transkaryotic Therapies» вошла в состав «Shire», рассматривается возможность продажи этого препарата в США. Фирма «Shire Pharmaceuticals» c eе отделением в Кембридже «Human Genetic Therapies» наряду с фирмами «Genzyme» и «BioMarin» — одна из основных компаний в области лечения ЛБН человека с помощью введения больным недостающих ферментов. Для более полного ознакомления с профилем перечисленных выше компаний мы советуем читателю обратиться к соответству-
1583
1584
ВИДЕРШАЙН, БОЛДРИ
ющим web-сайтам: wwwshire.com, www.genzyme.com и www.biomarinpharm.com
Во-вторых, мы обращаем внимание читателей на ферментные препараты, предназначенные для коррекции мукополисахаридозов (МПС) и включающие в себя галсульфазу (gal-sulfase, «Nagalzyme™», «BioMarin») для лечения больных с МПС типа VI (MPS type VI, Maroteaux-Lamy syndromе) и идурсульфазу («Idursulfase», «Elaprase™», «Shire Human Genetic Therapies») для лечения больных с МПС типа II (MPS type II, Hunter syndrome). Болезнь Хантера является весьма серьезным системным генетически обусловленным заболеванием, которое до последнего времени оставалось без эффективных подходов к лечению. Больные с синдромом Хантера страдают недостаточностью идуронат-2-сульфатазы (И-2-С) — фермента, необходимого для расщепления в лизосомах определенных типов гликозаминогликанов (ГАГ). В результате недостаточности ферментной активности И-2-С ГАГ накапливаются в лизосомах клеток различных органов и тканей человека, приводя к развитию тяжелой прогрессирующей болезни Хантера. Препарат «Elaprase™» является высо-коочищенной И-2-С из клеток человека. Недавно «Elaprase™» была утверждена Администрацией США по надзору за пищевыми и лекарственны-
ми препаратами (FDA) для продажи в лечебных целях на территории США. Документация о результатах клинического испытания этого ферментного препарата была представлена также на рассмотрение в Европе в четвертом квартале 2005 г. и, если «Elaprase™» будет одобрена, это будет первый фермент, применяемый для коррекции болезни Хантера.
В-третьих, мы рекомендуем читателям ознакомиться с положением в разработке ферментных препаратов для лечения болезни Гоше, включая Shire's — генактивированную глюкоце-реброзидазу из клеток человека.
Следует обратить внимание на весьма качественный и обширный иллюстративный материал книги (множество таблиц и рисунков), а также на списки литературы в каждой главе и предметный указатель в конце книги.
Книга может быть рекомендована как дополнительное пособие для студентов и преподавателей биологических и медицинских факультетов университетов, клиницистов, занимающихся проверкой и применением ферментных препаратов для лечения больных, а также большой аудитории биохимиков, специалистов в области клеточной и молекулярной биологии и биотехнологов.
Доктор биологических наук Г. Я. Видершайн (E-mail: gwiederschain@shire.com)
Руководитель отдела глобального маркетинга Shire Human Genetic Therapies М. Болдри (E-mail: mbaldry@tktx.com)
БИОХИМИЯ том 71 вып. 6 2006
Для дальнейшего прочтения статьи необходимо приобрести полный текст. Статьи высылаются в формате PDF на указанную при оплате почту. Время доставки составляет менее 10 минут. Стоимость одной статьи — 150 рублей.