Фармацевтические науки
Организация фармацевтического дела
Бондарева Т.М.,кандидат фармацевтических наук, старший преподаватель
Габриелян Н.В., кандидат фармацевтических наук, преподаватель (Филиал Волгоградского государственного медицинского университета Министерства здравоохранения Российской Федерации)
ВЗГЛЯД НА ПРОБЛЕМУ РЕДКИХ ЗАБОЛЕВАНИЙ В РОССИИ И В ЕВРОПЕ
В последние годы пристальное внимание во всем мире привлекают орфанные заболевания. По данным Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), перечень орфанных заболеваний фиксирует до 7000 нозологий, при этом большое количество больных не получают должной помощи и не имеют доступа к бесплатным лекарственным препаратам (ЛП), применяемым для лечения орфанных заболеваний. Ведение пациентов с орфанными заболеваниями затруднено в связи с недостатком качественной и доступной информации для пациентов и для специалистов об орфанных заболеваниях, а также из-за нежелания инновационных фармацевтических компаний вкладывать финансовые ресурсы в разработку ЛП, не имеющих в перспективе коммерческого успеха. Поэтому данная проблематика является достаточно актуальной и требует пристального внимания со стороны органов управления системой здравоохранения всех стран мира.
Ключевые слова: редкие заболевания, лекарственные препараты.
VIEW ON THE PROBLEM OF RARE DISEASES IN RUSSIA AND IN EUROPE
In recent years great attention from all over the world attract orphan diseases. According to the world health оrganization (who), the list of orphan diseases will record up to 7000 nosologies with a large number of patients do not receive appropriate assistance and do not have access to free medication (PL), used for the treatment of orphan patients. Management of patients with orphan diseases is difficult due to the lack of high-quality and accessible information for patients and professionals about the orphan diseases, and also due to the reluctance of innovative pharmaceutical companies invests financial resources in the development of the PL, whose term commercial success. So this subject is very topical and requires the attention of management bodies the system of health in all countries of the world.
Key words: rare diseases, medicines.
Введение
В настоящее время отечественная система здравоохранения в большинстве случаев направлена на диагностику и лечение более распространенных и хорошо известных, социально значимых заболеваний. Пациенты же с редкими болезнями являются одной из самых больших проблем системы здравоохранения не только для России, но и для всех стран мира.
Термины «редкие заболевания», «болезни-сироты» впервые были применимы в США в 1983 г., где под редкой патологией стали понимать болезни или состояния, затрагивающие менее 200 000 человек. В европейских странах к орфанным заболеваниям относят угрожающие жизни и здоровью хронические заболевания, которые имеют настолько низкую встре-
чаемость, что необходимо применение специальных усилий для предотвращения заболеваемости, ранней смертности и повышения качества жизни таких больных.
По оценкам экспертов, в мире существует 5-7 тысяч опасных для жизни редких заболеваний, среди которых редчайшими являются: «синдром кабуки» (в Европе зарегистрировано около 300 случаев заболеваний), «синдром Паллистера-Киллиана» (в Европе - 30 случаев), болезнь Нимана-Пика. Из них примерно 80% имеют генетическую природу, а остальные 20% являются следствием бактериальных или вирусных инфекций, аллергических реакций, воздействия вредных факторов окружающей среды.
По данным Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), на сегодняшний день Россия занимает лишь 55-60 место в мире по расходам бюджета на здравоохранение на душу населения, а по эффективности системы в целом 130 место. Несмотря на принятие в 2011 году ФЗ № 323 «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» и внесение ряда поправок к законопроекту, на сегодняшний день в нашей стране отсутствует единая система охраны здоровья, существуют резкие отличия доступности и качества медицинской и лекарственной помощи между отдельными субъектами Российской Федерации (РФ), что подчеркивает необходимость разработки такого «работающего» документа, который стимулировал бы развитие российской системы здравоохранения.
Целью исследованияявилось выявление основных проблем, связанных с редкими заболеваниями, существующих в системе здравоохранения нашей страны.
Материалы и методы исследования
В качестве метода исследования использован контент-анализ законодательной и нормативной базы, регламентирующей вопросы оказания медицинской и лекарственной помощи больным с редкими заболеваниями, а также аналитический обзор отечественной и зарубежной литературы.
Результаты исследования
В России, по разным оценкам последних пяти лет, насчитывается от 300 тыс. до 5 млн человек, страдающих редкими заболеваниями. Такой разброс цифр объясняется отсутствием (до 2011г.) в нашей стране законодательного определения редких болезней и понятия орфан-ных ЛП, применяемых для их лечения. По официальным данным МЗ РФ, затраты на лекарственное обеспечение 13 тыс. пациентов, страдающих редкими заболеваниями, составляют около 4,6 млрд. рублей в год, а на дорогостоящие и инновационные ЛП государство выделяет в среднем 1,3 млрд. долл. США. Производство ЛП для лечения больных с редкими заболеваниями невыгодно с коммерческой точки зрения и их распространение не укладывается в общие правила рынка потребителей, так как процесс производства и выпуска нового ор-фанного ЛП - это длительный и достаточно дорогостоящий процесс. Если учитывать эти факторы, то становится очевидным, что продажа ЛП, необходимых для лечения относительно небольшого числа людей, не может компенсировать затраты на их разработку и внедрение. В случае же, если цены на эти ЛП будут достаточно высокими, чтобы эти затраты оправдать, для самих пациентов они будут абсолютно недоступны.
Одними из главных проблем редких заболеваний, существующих в системе здравоохранения нашей страны, являются: отсутствие достоверного регистра больных и регистра медицинских организаций, в которых имеются условия для диагностики и лечения редких заболеваний, а также специалистов, имеющих опыт работы в этой области. Наблюдается недостаток качественной и доступной информации для пациентов и научных знаний для специалистов об орфанных заболеваниях, в том числе отсутствие образовательных программ для врачей первичного звена; малочисленность специализированных федеральных центров с реальным финансированием по лечению больных вышеуказанных категорий. Существуют трудности в получении доступа к лечению орфанных больных, а также отсутствуют стандарты ведения больных по большинству орфанных заболеваний. Кроме того, характерным является
недостаточное лекарственное обеспечение больных с редкими заболеваниями, в том числе пожизненное; отсутствие работающей системы планирования и гибкого мониторинга ситуации по орфанным заболеваниям.
В России в настоящее время только закладываются основы формирования системы медицинской и лекарственной помощи орфанным больным, так ФЗ МЗ № 323 от 21 ноября 2011 «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» определен порядок оказания медицинской и лекарственной помощи отдельным категориям больных, в том числе страдающим редкими заболеваниями, и регламентирован порядок обеспечения пациентов орфанны-ми лекарственными препаратами. Выводы
Принимая во внимание эти факты, на наш взгляд, для решения проблем больных с орфан-ными заболеваниями важно изучение международного опыта согласно разработанным алгоритмам лечения орфанных заболеваний с целью их внедрения в практику отечественного здравоохранения. Необходимо повышение уровня осведомленности о редких заболеваниях, объединение пациентов и специалистов в решении вопросов оказания помощи пациентам с редкими болезнями, а также стимулирование сотрудничества и обмена знаниями как внутри России, так и с другими странами.
ЛИТЕРАТУРА
1. Белоусов Ю.Б. Орфанные болезни и орфанные лекарства // Семейная медицина и общая терапия. - 2007. - № 20. - С. 59-60.
Для дальнейшего прочтения статьи необходимо приобрести полный текст. Статьи высылаются в формате PDF на указанную при оплате почту. Время доставки составляет менее 10 минут. Стоимость одной статьи — 150 рублей.